Проведённое недавно клиническое исследование показало, что благодаря генной терапии можно восстановить утраченный слух у взрослых пациентов. Исследование проводилось командой учёных, возглавляемой доцентом Каролинского института Маоли Дуаном, сообщает Science Alert.
![]()
Фото из открытых источников
Цель исследования заключалась в лечении наследственной формы глухоты, вызванной мутациями в гене OTOF, который стимулирует ваработку белка отоферлина, ответственного за передачу звуковых сигналов от внутреннего уха к мозгу. При повреждении этого белка нарушается передача звукового сигнала, приводя к серьёзному снижению слуха либо полной потере способности слышать.
Новая технология заключается в доставке исправленной копии гена OTOF непосредственно в клетки внутреннего уха пациента с использованием специально адаптированного вируса. Этот вирус действует подобно молекулярному курьеру, доставляя здоровый ген прямо в клеточные структуры, необходимые для восстановления функций органа слуха.
Исследователи провели испытания новой методики с участием десяти добровольцев в возрасте от одного до 24 лет, страдающих от OTOF-дефицита. У большинства участников наблюдалось значительное улучшение слуха уже спустя месяц после введения препарата — вплоть до практически полного возвращения восприятия речи.
Кроме того, метод продемонстрировал высокую безопасность, вызвав лишь незначительные побочные эффекты вроде временного снижения уровня лейкоцитов крови.
Учёные надеются, что в будущем подобная терапия станет доступной для многих форм глухоты, позволяя вести полноценную жизнь людям, утратившим способность воспринимать звуки окружающего мира.
